منحت الوكالة الإدارية للغذاء والدواء FDA يوم الخميس 28 سبتمبر تفويضها علاجي جديد من إنتاج شركة اميكاس الدوائيةAmicus Therapeutics’ لعلاج مرض بومبي بومبي الذي يتطور بشكل فعال.
مرض بومبي يجعل المرضى غير حديثي الولادة على تكسير مادة جليكوجن في الجسم نوع من سمر المعقد، مما يؤدي إلى تراكم هذه المادة وتخزينها في المرونة مما يسبب وظائفها، ويسبب هذا المرض احتمالات متزايدة ونتيجة لذلك فشل عضلة القلب.
حضر الحضور ليسمح بتقديم العلاج للبالغين الذين يبلغون من العمر 40 عامًا من العمر أو أكثر وقد لم ينجح العلاج الانزيمي معهم في تحسين الاعراض.
وذلك من خلال وجود مرشحين مناسبين بما فيهم الخبراء فيما عدا العلاج، حيث تم تخفيفه بشكل أفضل للظهور المتأخر لمرض بومبي.
يتكون العلاج الجديد من عقارين، الاول هو بمبليتي Pombiliti، وهو عبارة عن بروتين وتصنيع معملي لانزيم ألفا غلوكوزيداز، والعقار الثاني هو ميجالاستات migalastat ليصبح تسويق تحت اسم اوبفولدا Opfolda، جاهزين على تكسير مادة جليكوجين.